Search academic texts

Information × Registration Number 0825U001840, PhD dissertation Status Доктор філософії Date 20-05-2025 popup.evolution o Title Scientific and practical approaches to improving pharmaceutical care for patients with orphan diseases in the framework of health technology assessment Author Nataliia A. Sliptsova, popup.head Victoriya M. Nazarkina popup.opponent Liana M. Unhurian popup.opponent Inna Bushuieva popup.review Svetlana V. Zhadko popup.review Yuliya V. Korzh Description Дисертаційна робота присвячена обґрунтуванню наукових підходів до удосконалення надання фармацевтичної допомоги пацієнтам із рідкісними захворюваннями (РЗ) за умов оцінки медичних технологій (ОМТ) на прикладі бульозного епідермолізу (БЕ). Досліджено причини, клінічні прояви різних видів БЕ, епідеміологічні показники. Ґрунтовний аналіз клінічних протоколів і настанов свідчить, що єдиним доступним методом лікування БЕ є цільова коригуюча терапія – захист уражених ділянок шкіри та лікування міхурів і ран, зменшення болю й свербіння, профілактика ускладнень (плоскоклітинного раку шкіри). Здійснено аналіз вітчизняного ринку ЛЗ, рекомендованих клінічним протоколом для лікування БЕ (ранозагоювальних, антибактеріальних, антигістамінних засобів, топічних глюкокортикостероїдів тощо). Встановлено, що тільки 9 МНН ЛЗ включені до Національного переліку та, відповідно, можуть закуповуватися за бюджетні кошти. Встановлено, що медичні вироби (перев’язувальні матеріали) для пацієнтів з БЕ закуповуються централізовано за державними програмами, потреба у ЛЗ та спеціальному медичному харчуванні покривається за кошти місцевих бюджетів. Проведено сканування горизонту для виявлення ЛЗ, що знаходяться на етапі клінічних випробувань, а також аналіз світового ринку орфанних ЛЗ за показанням «БЕ». Здійснено оцінку ефективності, безпеки та доступності інноваційних ЛЗ (Filsuvez, Vyjuvek). Здійснено аналіз стану і проблем фармацевтичного забезпечення пацієнтів із БЕ. Проведено комплексне опитування пацієнтів та лікарів дозволило визначити основні проблеми, пов’язані із захворюванням, оцінити соціально-економічний тягар БЕ та його вплив на якість життя пацієнтів. Визначено основні проблеми та обґрунтовано напрями удосконалення фармацевтичної допомоги пацієнтам із РЗ Registration Date 2025-05-21 popup.nrat_date 2025-05-21 Close