Реєстраційний номер
0825U001840, Дисертація доктора філософії
На здобуття
Доктор філософії
Дата захисту
20-05-2025
Статус
Захищена
Назва роботи
Науково-практичні підходи до удосконалення фармацевтичної допомоги пацієнтам з орфанними захворюваннями за умов оцінки медичних технологій
Здобувач
Сліпцова Наталія Андріївна,
Керівник Назаркіна Вікторія Миколаївна
Опонент Унгурян Ліана Михайлівна
Опонент Бушуєва Інна Володимирівна
Рецензент Жадько Світлана Вікторівна
Рецензент Корж Юлія Вікторівна
Установа, організація, у вченій раді якої відбудеться/відбувся захист
Національний фармацевтичний університет
Опис
Дисертаційна робота присвячена обґрунтуванню наукових підходів до удосконалення надання фармацевтичної допомоги пацієнтам із рідкісними захворюваннями (РЗ) за умов оцінки медичних технологій (ОМТ) на прикладі бульозного епідермолізу (БЕ). Досліджено причини, клінічні прояви різних видів БЕ, епідеміологічні показники. Ґрунтовний аналіз клінічних протоколів і настанов свідчить, що єдиним доступним методом лікування БЕ є цільова коригуюча терапія – захист уражених ділянок шкіри та лікування міхурів і ран, зменшення болю й свербіння, профілактика ускладнень (плоскоклітинного раку шкіри). Здійснено аналіз вітчизняного ринку ЛЗ, рекомендованих клінічним протоколом для лікування БЕ (ранозагоювальних, антибактеріальних, антигістамінних засобів, топічних глюкокортикостероїдів тощо). Встановлено, що тільки 9 МНН ЛЗ включені до Національного переліку та, відповідно, можуть закуповуватися за бюджетні кошти. Встановлено, що медичні вироби (перев’язувальні матеріали) для пацієнтів з БЕ закуповуються централізовано за державними програмами, потреба у ЛЗ та спеціальному медичному харчуванні покривається за кошти місцевих бюджетів. Проведено сканування горизонту для виявлення ЛЗ, що знаходяться на етапі клінічних випробувань, а також аналіз світового ринку орфанних ЛЗ за показанням «БЕ». Здійснено оцінку ефективності, безпеки та доступності інноваційних ЛЗ (Filsuvez, Vyjuvek). Здійснено аналіз стану і проблем фармацевтичного забезпечення пацієнтів із БЕ. Проведено комплексне опитування пацієнтів та лікарів дозволило визначити основні проблеми, пов’язані із захворюванням, оцінити соціально-економічний тягар БЕ та його вплив на якість життя пацієнтів. Визначено основні проблеми та обґрунтовано напрями удосконалення фармацевтичної допомоги пацієнтам із РЗ
Дата реєстрації
2025-05-21
Додано/оновлено в НРАТ
2025-05-21 / 2026-07-06
