Registration Number
0825U001840, PhD dissertation
Status
Доктор філософії
Date
20-05-2025
popup.evolution
.
Title
Scientific and practical approaches to improving pharmaceutical care for patients with orphan diseases in the framework of health technology assessment
Author
Nataliia A. Sliptsova,
popup.head Victoriya M. Nazarkina
popup.opponent Liana M. Unhurian
popup.opponent Inna Bushuieva
popup.review Svetlana V. Zhadko
popup.review Yuliya V. Korzh
popup.rada
National University of Pharmacy
Description
Дисертаційна робота присвячена обґрунтуванню наукових підходів до удосконалення надання фармацевтичної допомоги пацієнтам із рідкісними захворюваннями (РЗ) за умов оцінки медичних технологій (ОМТ) на прикладі бульозного епідермолізу (БЕ). Досліджено причини, клінічні прояви різних видів БЕ, епідеміологічні показники. Ґрунтовний аналіз клінічних протоколів і настанов свідчить, що єдиним доступним методом лікування БЕ є цільова коригуюча терапія – захист уражених ділянок шкіри та лікування міхурів і ран, зменшення болю й свербіння, профілактика ускладнень (плоскоклітинного раку шкіри). Здійснено аналіз вітчизняного ринку ЛЗ, рекомендованих клінічним протоколом для лікування БЕ (ранозагоювальних, антибактеріальних, антигістамінних засобів, топічних глюкокортикостероїдів тощо). Встановлено, що тільки 9 МНН ЛЗ включені до Національного переліку та, відповідно, можуть закуповуватися за бюджетні кошти. Встановлено, що медичні вироби (перев’язувальні матеріали) для пацієнтів з БЕ закуповуються централізовано за державними програмами, потреба у ЛЗ та спеціальному медичному харчуванні покривається за кошти місцевих бюджетів. Проведено сканування горизонту для виявлення ЛЗ, що знаходяться на етапі клінічних випробувань, а також аналіз світового ринку орфанних ЛЗ за показанням «БЕ». Здійснено оцінку ефективності, безпеки та доступності інноваційних ЛЗ (Filsuvez, Vyjuvek). Здійснено аналіз стану і проблем фармацевтичного забезпечення пацієнтів із БЕ. Проведено комплексне опитування пацієнтів та лікарів дозволило визначити основні проблеми, пов’язані із захворюванням, оцінити соціально-економічний тягар БЕ та його вплив на якість життя пацієнтів. Визначено основні проблеми та обґрунтовано напрями удосконалення фармацевтичної допомоги пацієнтам із РЗ
Registration Date
2025-05-21
popup.nrat_date
2025-05-21 / 2026-07-06
